發布時間：2023-09-12 17:09:03
序言：寫作是分享個人見解和探索未知領域的橋梁，我們為您精選了8篇的臨床研究經費預算樣本，期待這些樣本能夠為您提供豐富的參考和啟發，請盡情閱讀。
關鍵詞：醫院科研；科研經費；管理
一、醫院科研經費種類及來源：
1.縱向科研項目經費：國家及省（部）、市等有關部門批準下達的專項科研項目資助經費；
2.橫向科研項目經費：橫向聯合及企事業單位委托的各類科技服務項目的科研經費；
3.醫院科研經費：醫院核撥的年度科研經費；
4.其他科研經費：其他渠道取得的科研經費。
二、科研經費的使用范圍
科研項目經費，可由科研處和財務部門按項目立戶，專款專用，按照計劃先行、量入為出原則，由項目負責人按照經費管理辦法按計劃自主掌握，經費的使用，應符合醫院財務制度的有關規定，用于如下開支：
1.科研業務費：（1）調研差旅費；（2）資料文具費；（3）成果出版資助費；（4）專家咨詢費、課題鑒定費；（5）其它：其它符合項目研究的開支項目。
2.實驗材料費；
3.儀器設備費；
4.其他：其它符合項目研究的費用。
在科研業務費中，資料費開支不能超過項目經費的20%，購買書籍應提供書目清單及單價；為鼓勵開展調研工作，對與科研相關的差旅費、住宿費的報銷標準，按國家現行報銷標準執行；用科研項目經費購置的儀器設備屬醫院固定資產，應列入部門資產賬戶，經有關部門驗收建賬后，領取使用；醫院核撥的科研項目經費包括院級科研項目資助經費、配套經費不得用于項目組成人員的勞務報酬支出。為鼓勵節約使用科研經費，項目組在完成計劃項目的結題工作后，可將結余經費用于再研究和滾動發展。
三、科研經費使用及管理
科研經費的管理和使用，既要符合國家有關財務制度的規定，同時又要方便科研，有利于開展研究工作，調動科研人員積極性，做到科學、合理、規范、節約，努力提高經費使用效益。
1.科研經費的使用貫徹統籌安排、突出重點、勤儉節約的原則。擇優支持列入國家及部委級科研計劃和市級重點的研究項目；優先安排院級重點科研項目；鼓勵在研究工作上取得突出成績的集體和個人。
2.立項且有經費資助的科研項目，項目負責人在接到立項通知書或正式合同后，到科研處備案，資助經費到達醫院賬戶后，方可確認課題立項。立項但無經費資助的科研項目，項目負責人在接到立項通知書或正式合同后，到科研處備案，方可確認其課題立項。
3.所有科研經費應匯入醫院財務部門指定的財務賬號，任何單位和個人不得另外提供賬號，科研經費的收支由財務部門統一管理，未經院長及有關部門批準，財務部門不得將項目經費轉入其他單位和個人財務賬號。科研經費的使用接受上級部門和財政、審計部門的監督、檢查。
4.科研經費到帳后，財務部門應在三個工作日內通知項目負責人及科研處。科研經費由財務部門單列設戶，經費到達后，科研處按項目編號，財務部門按項目設立經費賬簿，做到專款專用。
5.各級各類項目研究經費及所購置的設備須按有關規定嚴格用于項目研究，任何單位和個人不得無故轉出醫院。科研儀器設備及各種材料的采購，應按醫院同類物品采購辦法執行。
6.項目負責人應嚴格按照項目經費預算計劃合理安排使用科研經費并多渠道積極籌集研究經費，以便課題按質按時完成，反對突擊亂花項目經費。項目負責人調離醫院，課題及其剩余科研經費的處理根據科研項目的性質而定，課題經費不得帶離醫院，項目負責人可以委托項目組其他人繼續完成課題或項目，繼續主持課題的研究和使用科研經費，并保證課題按時結題。
7.項目負責人須嚴格執行醫院和撥款單位的有關科研經費使用規定，各類科研項目的經費支出，須由項目負責人，科研處負責人及主管院長簽字后到財務部門報銷。
8.對項目經費的使用情況，科研處、財務處要定期檢查，發現問題及時糾正。科研經費使用過程中，如發現嚴重違反財務制度的行為，主管部門有權采取措施追究責任，凍結經費或撤消項目。
9.經費開支使用情況是科研項目結題的重要依據，項目結題前，項目負責人應根據經費開支計劃對經費使用情況進行詳細說明，學術委員會對經費使用情況及效益進行評估。科研項目驗收完成后，由項目負責人做出經費決算報告，并由財務部門出示證明，經院辦蓋章后報送科研處存檔。
10.科研經費實行專款專用，可跨年度使用，任何單位和個人不得以任何理由和方式截留、擠占和挪用。
11.課題組應自覺按計劃按時完成課題，如未按計劃完成科研課題又無正當理由者，科研處視其影響程度，追回已撥付的剩余科研經費或要求賠償已使用科研經費，且課題負責人應寫出檢查報告提交科研處；對確因客觀原因不能按時完成計劃或要求中止的課題，課題負責人與所在單位負責人寫出書面報告，剩余經費收回醫院。
12.醫院核撥的年度科研經費由科研處負責具體組織使用實施，財務部門統一管理。
醫院科研工作建設是醫院可持續發展的不竭動力，醫院應加強對科研經費管理工作的引導和管理，提升科研人員的積極性，促進科研工作出成果、出人才、上臺階，提高醫院在醫療市場中的核心競爭力，讓“科研”為醫院的長足發展保駕護航。
參考文獻：
構建合理人才梯隊學科的發展，人才是關鍵。學科的競爭，主要是人才的競爭。我院根據自身情況，建立了由學術帶頭人、學科帶頭人、后備學科帶頭人、學科骨干為梯隊的學科隊伍。明確了學科帶頭人在學科建設中所發揮的決定性作用，要求學科帶頭人不僅需要有牢固的專業基本功，還要時刻關注該學科國內外的最新發展動態，掌握該學科的前沿知識。此外，還要有勇于開拓的精神，能根據現代科學發展的趨勢，提出本學科發展的科研思路，明確發展目標。同時，醫院非常重視中青年學術骨干的培養，大力扶持年青有為的科技骨干，對有發展潛力的技術人才和高學歷人才進行重點培養，并拿出專項經費用于科技創新和青年科技人才培養。醫改以國家博士后科研工作站為平臺，積極引進優秀青年科技人才來院工作，給予博士等青年優秀科技人才配備科研啟動經費。定期邀請業內專家進行專題講座，舉辦各類學術會議。與國內外醫療機構、科研院所、高等院校建立科技人才交流長期合作機制，選派優秀青年科技人員到德國、白俄羅斯等著名骨科醫院研修，學習。通過這種方式，拓寬了青年科技人員的視野，豐富了他們的理論知識體系，增強了實踐運用能力。
加大科研投資力度
創造良好的科研環境充足的科研經費是科研項目開展和學科建設的基礎。我院在每年申請省市級科研項目經費的同時，建立了多項科研基金，多年來，不斷加大科研投資力度。“十一五”期間，醫院經過充分論證，從研發水平、經濟效益分析、對醫院的發展作用等多項指標進行評價，形成了“骨關節退行性疾病的研究”、“骨壞死的研究”、“脊髓損傷的研究”、“骨科疾病康復的研究”、“手法復位技術的整理研究”、“治療骨傷科疾病的中藥新藥研究與開發”等10個科研項目，39項子課題。醫院拿出200萬元資金，資助項目實施，極大地帶動了本院科技骨干的積極性，為醫院科研發展提供了強有力的支持。在科研立項方面，醫院對申請的省市級科研項目提供配套經費，使各級各類科研項目均能按時結題。
加強醫學科研平臺建設
醫院科研平臺建設關系到學科各研究方向和整個醫院的可持續發展，近年來醫院以學科建設為依托，積極搭建高質量的科研平臺。目前我院擁有的科研平臺主要有：國家博士后科研工作站，國家臨床藥品研究基地（能夠承擔中醫骨傷科、風濕科兩個專業新藥、新醫療器械臨床研究），國家中醫藥管理局膝骨關節病非手術療法重點研究室，中國組織工程中心河南分中心，河南省中醫骨傷工程技術研究中心，洛陽市重點實驗室—骨組織工程實驗室，擁有已通過GMP認證的中試及產業化條件的河南省洛正制藥廠（5個中藥制劑生產車間），河南省洛正醫療器械廠（具備一、二類醫療器械生產資質）。配置了數字凝膠成像分析系統、流式細胞儀、熒光PCR儀等主要學科建設設備39臺，設備總值3200萬元。科研平臺的建設，可以達到資源共享，為科研人員提供了良好的研究條件，減少了科研資金預算，保證了學科建設的順利進行和科研課題開展的可行性。
加強學術交流
促進學科全面發展學科建設過程中，廣泛開展多層次、多渠道的科研合作對學科建設有重要意義。醫院除組織學術委員會專家及學術骨干進行專題講座，促進學科各方向之間相互滲透、培養好的學術風氣外，醫院還廣邀國內外知名專家來醫院做專題報告，有目的、有計劃組織策劃高水平、高起點的學術活動與科研合作，為各學科創造出一個優化的學術環境。醫院還鼓勵各學科積極開展國內外合作研究。在鞏固現有的合作交流渠道的基礎上，積極拓展新的合作領域，我院先后與德國、白俄羅斯相關醫院以及國內高等院校、醫院、科研院所建立了合作關系，充分利用合作單位在人才、課題、信息、設備、實驗技術等方面的資源優勢，開展合作研究。通過學術交流及學科協作提升了醫院科研水平，推動了學科發展。
學科建設成效
1學科建設新發展
近5年來，我院堅持以科技為先導，采取了切實可行的措施，發揮科技的支撐作用。專科專病建設得到較快發展，醫院規模進一步擴大，病床達到1200余張。醫療科研條件更加完善，人才梯隊進一步合理，中醫骨傷科特色更加顯著，社會服務能力進一步加強。醫院的病人來自國內30個省市區，并常有國外患者來院就醫，洛陽正骨品牌知名度有了顯著提高。
2科研課題、成果質量數量顯著提升
2006年至2010年，承擔的科研項目及成果的數量和質量得到顯著提升，承擔在研課題39項，其中國家級2項，省科技攻關項目等省部級課題31項，市級課題6項，獲得各項科研及專科建設經費共計1100余萬元。其中，我院作為國家重點專科“中醫骨傷科”建設單位，獲得上級資助經費500萬元。5年間獲得科研成果27項，其中獲得中華中醫藥學會科學技術獎、中國中西醫結合學會科學技術獎8項，是我省獲得國家中醫藥科技進步成果獎最多的醫療單位，在國內同級別醫院中也位居前列。發表學術論文800余篇，其中核心期刊等200余篇；出版學術著作15部，獲專利成果15項。
3人才培養
與國內高等院校聯合培養博士、碩士研究生，承擔上海中醫藥大學、安徽中醫學院、河南中醫學院、福建中醫學院、湖南中醫藥大學、浙江中醫藥大學骨傷專業碩士研究生的培養工作。成立了湖南中醫藥大學洛陽正骨學院，聯合招收中醫骨傷專業博士研究生4名，承擔7年制本碩連讀、5年制本科骨傷專業的教學及臨床實習工作，目前在院學生100余名。舉辦全國骨傷醫師進修班，每年接收來自全國各地進修醫師100余人，為各地骨傷臨床培養人才。學科建設期內，培養博士研究生2人，碩士研究生80余名。
進一步加強學科建設的辦法
1增強科研學術水平
科學研究是促進院級學科建設的有效途徑。通過大力度科學研究可以提高人才培養質量、提升學科學術水平，完善學科建設隊伍，改善學科支撐條件，達到學科建設全面提升的目的。醫院必須加強科學研究，增強科研實力，以科研帶動和促進學科發展，多渠道爭取國家級重大、重點項目和經費，組織跨學科聯合和合作，加強應用基礎研究和研究室、實驗室建設。可以將我院豐富的骨科病材資源很好地利用起來，并積極利用協作單位人才眾多、科研力量強的優勢，加強學科間聯合協作，組建交叉學科，發揮學科優勢互補效應。
2青年人才培養
青年人才教育依附學科建設，同時也是學科長遠發展的堅強基礎，通過學科建設可提高學科科研水平及高層次人才培養的能力。應進一步建立完善的人才培養機制，積極改善科研工作環境，為青年科研人員創造優異的工作和生活條件。通過專題講座、學術交流、國內外科研機構研修等多渠道、多方式開展加強青年科技人員培訓工作。
3制度支持
針對重大醫療技術濫用，個別醫院不具備相應診斷資質，沒有相應技術人員、醫生“走穴”開展重大醫療技術等情況，衛生部將對重大醫療技術設立準入門檻，公布重大醫療技術目錄和相應的準入標準，并啟動對申請開展上述技術醫療機構的第三方評價工作。
國家發改委下發醫改5年時間表承認醫療體制滯后
9月4日，國家發改委下發了《醫藥行業“十一五”發展指導意見》（以下簡稱《意見》），給突破醫療體制改革困境下達了時間表。該《意見》在回顧“十五”期間存在的問題時并不避諱地指出“目前醫療衛生體制改革滯后”
《意見》指出未來改革的方向應該是“堅持政府主導和市場機制相結合的原則，積極穩步推進醫療衛生體制改革。”并提出要“加大政府衛生投入，解決醫療機構的收入補償問題”，借此來根本改變“以藥養醫”的局面。
西部衛生人才培養項目啟動
西部衛生人才培養項目已于近日啟動，中央財政為該項目安排了專項預算。衛生部日前已經確定按每人每年1.6萬元的標準補助接收培養單位，并要求各項目省認真做好學員選拔、培養、管理考核、使用和經費管理等工作，確保學員學有所成后能充分發揮業務技術骨干作用。
廣東報告登革熱病例 276 例
截至 2006年9月6日下午5時 ，廣東省共報告登革熱病例276例。目前，廣東省疫情多點散發和局部暴發并存，局部地方呈上升態勢，登革熱防控形勢相當嚴峻。為此，廣東省衛生廳、教育廳和省愛衛會近期將在全省范圍內開展登革熱防治督查工作。
2006乙肝防治宣傳教育活動 9月啟動
由中國肝炎防治基金會和衛生部共同主辦的2006乙肝防治宣傳教育活動于9月在全國正式啟動。資料顯示，目前全國約有1億人長期攜帶乙肝病毒，現有慢性乙肝患者約2000萬人，每年約有28萬人死于與乙肝病毒感染相關的肝硬化或肝癌。在我國法定報告的傳染病中，乙肝病例數多年來一直位居前列。
活動期間，全國主要的電視臺、電臺、報紙及戶外媒體將播發乙肝防治公益廣告，中國肝炎防治基金會還將開展一系列肝炎防治宣傳教育活動。著名影星劉德華將擔任乙肝防治活動的宣傳大使。
中國人用禽流感疫苗研究受到國際醫學界高度關注
中國的人用禽流感疫苗I期臨床研究結果論文7 日在英國《柳葉刀》雜志發表，這表明中國在相關領域的成果受到國際醫學界高度關注。
中國人用禽流感疫苗由中國科興生物制品公司和中國疾病預防控制中心共同研制，不久前，這一疫苗完成了I期臨床研究，疫苗的安全性和有效性得到了初步驗證。其中效果最好的10微克劑量的疫苗，可以使78%的接種者產生的抗體達到有效對抗 禽流感病毒的水平，超過了歐盟規定的70% 的標準。
北京：21名福壽螺患者發公開信欲發起維權活動
近日，21名住在宣武中醫醫院的廣州管圓線蟲病患者發出《食用北京蜀國演義酒樓福壽螺的受害者致全體市民的一封公開信》，稱蜀國演義如不能切實承擔應盡之責，他們于9月28日起在蜀國演義黃寺店發起百日維權活動。
肥胖問題日趨嚴重，百萬兒童將比父母早逝
第10屆世界肥胖大會9月3日在澳大利亞悉尼開幕，與會醫學專家認為，兒童肥胖或超重問題在人類歷史上第一次變得如此嚴重，將來可能會有數百萬計的兒童因為肥胖而比他們的父母先去世。一些專家在會上表示，為治療與肥胖有關的疾病，全球范圍內的支出不可估量，估計僅澳大利亞、英國和美國等國家每年就要花費數十億美元。
兒童肥胖是這次會議的主題，兒童肥胖率的急劇上升最令人擔憂。專家認為，肥胖兒童長大后更容易得慢性疾病，這可能會使他們壽命減短。悉尼兒童健康專家凱特?斯坦貝克說，這一代的兒童也許將因為體重引起的健康問題成為歷史上第一代比父母更早死亡的人。
英科學家發現蠶絲纖維可幫助修復受損神經
英國科學家近日宣布，他們發現一種特殊的蠶絲纖維，可以在受損神經的斷端搭橋，促使受損神經細胞重新生長，從而起到修復神經細胞的作用。目前研究人員正試圖將這種技術用于受損脊髓的康復治療。
研究表明成年人酗酒或與母親懷孕飲酒有關
據路透社報道，眾所周知，婦女懷孕期間飲酒不利于腹中胎兒的健康，胎兒出生后可能因此會染上諸多疾病。而據《普通精神病學文獻集》最新一份研究報告稱，出生前暴露于酒精的年輕人染上酗酒惡習 (alcohol disorder) 的概率均比常人高。研究表明，母親若在懷孕期間偶爾喝上三杯或更多，胎兒成年后染上酗酒惡習的概率普遍比常人高。懷孕早期暴露于酒精的胎兒，13歲至17歲染上這種惡習的概率更是常人的三倍。
廣東科學家發現證實人體存在SARS病毒受體
廣東科學家首次證實人體存在 SARS病毒功能性受體，并提出“前炎癥因子”過度表達與SARS急性肺損傷及全身多器官的損害密切相關的新觀點。這一 SARS 發病機制研究的重大發現，有利于 SARS 的早期診斷、預防及治療。
生氣一小時的精神消耗等于加班六小時
據香港商報報道，科學實驗證實，當人的情緒有所波動、產生消極悲傷情感超過正常的生理限度時，就會造成生理機能失調，導致疾病的發生。具體地說， 1小時盛怒造成的體力與精神的消耗，相當于加班6 小時以上的消耗。
科學實驗同時證明：抑郁會使胃腸蠕動和消化液分泌受到抑制，因此，長期憂郁會導致胃腸系統的疾病。醫學專家根據大量的病例分析證明，消極惡劣的情緒會引起心理矛盾，造成心理及體力的過度消耗，導致免疫力下降，從而使各種疾病甚至癌癥。相反，當人樂觀愉快時，人體通過生化過程使血液中增加有利于健康的化學物質，如激素等，使人體處于良好的機能狀態。
肺功能較差的人容易患糖尿病
一項新的研究發現，肺功能受損與糖尿病發病率的增加有密切的關系，該研究的發現與以前發表在《糖尿病護理》雜志上的研究報告結論一致。
研究人員認為，與肺病有關的機體炎癥可能促進了糖尿病的發展，肺功能異常或肺病可能是導致糖尿病發生的危險因素之一。不過，這個過程也許是可逆的，如果是糖尿病的發展而損害了肺功能，那么就應該把上述改變看作是糖尿病發生的危險標志，而不是危險因素。
首屆健康與生產力管理研討會在京召開
日前，由中華預防醫學會主辦的“首屆健康與生產力管理研討會”在京召開，衛生部副部長王隴德出席會議并致開場辭。本次會議著重介紹了工作場所的健康和生產力管理這一概念，旨在推動中國醫療和人力資源界共同探討回顧并交流相關理論和研究成果。
Abstract： The hospital health statistics data quality plays an important role on hospital construction and development. This paper firstly analyzes the impact factors of hospital health statistics data quality through the human factors， the talents construction， the working conditions， the function and value of technology， then gives countermeasures to improve the hospital health statistics data quality by means of strengthening the legal work， reforming the statistical system and methods， establishing and perfecting the monitoring and evaluation system， improving the recognition degree， enhancing the talents construction， and improving the informatization level.
關鍵詞： 醫院衛生統計；數據質量；影響因素；應對措施
Key words： hospital health statistics；data quality；influencing factors；countermeasures
中圖分類號：R197.3 文獻標識碼：A 文章編號：1006-4311（2013）12-0302-02
0 引言
衛生統計工作是衛生事業的重要組成部分，而醫院衛生統計工作又是衛生統計工作的重要組成部分，做好醫院衛生統計工作是醫院以及上級衛生主管部門科學決策和制定政策的重要基礎。統計數據質量是統計調查工作的生命，無質量，不統計，如果統計數據的質量得不到保證，不能反映實際情況，必然會帶來多方面的負面影響，甚至導致以此為基礎的錯誤決策、政策的出臺，給醫院乃至國家和社會帶來嚴重損失，影響社會的和諧與發展。
1 醫院衛生統計數據質量影響因素
1.1 出于各種需要，調整編造統計結果數據是人為方面因素 根據《中華人民共和國統計法（2009年修訂）》的要求，統計數據一定要保證準確性、完整性和時效性，要真實客觀地反映調查對象的基本情況，不得提供不真實或者不完整的統計資料，不允許有虛報、漏報、瞞報、偽報、遲報甚至拒報的現象。任何單位和個人不得利用虛假統計資料騙取榮譽稱號、物質利益或者職務晉升。但在實際工作中，出于追求利益的需要，從主管領導到具體統計工作人員都可能會在一定程度上對統計數據進行人工調整。個別領導出于部門甚至個人的需要，縱容、指使、命令或強迫統計人員采用多種手段弄虛作假，謊報、瞞報數據，炮制虛假數據，以撈取政治資本，甚至出現“官出數字，數字出官”的造假歪風。個別統計工作人員則可能會為了減輕實際工作量等各方面原因而直接編造統計數據[1]。
1.2 統計基礎薄弱，隊伍結構不合理，業務素質低是人才隊伍建設方面因素 各級醫院統計基礎普遍薄弱，尤其是縣市級以下醫院，無論是在硬件配置上，還是隊伍人員組成上，統計基礎建設工作凸顯不足。同時統計人員的待遇往往要低于醫療工作人員，結果導致人員流動頻繁，責任心不強。很多醫院并沒有專業的統計人員，往往都是從其他科室半道直接轉過來的。雖然國家統計局先后制定了統計從業資格認定、統計從業資格繼續教育、統計專業技術資格考試等制度，但在實際工作中多數并沒有得到有效地執行，更多的是應付，員工個人自我提升的動力不足。在醫院領導方面，有些領導認為統計是“三分統計，七分估計”，無非就是一堆數字，沒必要投入太多的時間財力來培養或引進高素質的專業人才，造成統計工作人員業務素質普遍較低[2]。
1.3 統計人員短缺，統計任務繁重，統計經費不足是工作條件方面因素 國家衛生部《關于貫徹執行國務院的通知》中規定 “三百床以上和設有研究所的三百床以下的各類醫院，應設立必要的統計機構，配備專職統計人員二至四人，未設研究所的三百床以下的各類醫院應配備專職統計人員一至二人（以上均不包括病案管理人員）。”
《通知》中的規定是指導性的，很多醫院就打球，能夠嚴格按照《通知》來設立統計機構，配備專職統計人員的醫院并不普遍。專職統計人員總體配備不足，甚至在有些低級別的醫院根本就沒有統計人員，只是在需要進行統計工作時，臨時抽調部分人員來充當統計人員，因為并非本職工作，且沒有明確的質量要求，臨時統計人員在進行數據統計時往往消極應付，敷衍了事。統計任務往往集中在一段時間進行，而時效性要求又高，造成工作任務繁重，工作人員窮于應付。統計經費不足也是普遍問題，醫院領導層基本沒有統計專業背景，對統計業務掌握不深入，難以較好地把握統計工作規律，認為統計工作無非就是進行簡單的數據收集匯總，工作量和工作強度都不算大，也就造成在統計經費在醫院經費預算中僅占很小的比重[3]。
1.4 統計數據利用率低，統計工作價值得不到體現，統計工作沒有得到應有的重視，是作用發揮與重視程度方面的因素 在絕大多數醫院中，統計數據出爐后，主要的目的就是上報上級部門，以完成上級安排的統計任務，并以此來獲得相應的評價結果。除此之外，統計數據并沒有得到進一步充分的利用，更多的是被束之高閣，對醫院前期工作的總結分析和后期工作的預算準備過程中，統計人員并不直接參與，至多也是提供一些總體方面的數據，統計工作價值沒有得到充分的體現。同時缺乏相應的獎懲制度，付出與業績沒有關聯，難以調動起工作的積極性。
1.5 統計環節眾多，統計技術、方法、手段傳統落后，是技術等方面的客觀因素 診療過程的統計信息，如門診病人診療（掛號、就診、檢查、治療、取藥）和住院病人診療（門診、預約住院、辦理住院、檢查診斷、治療或手術、治愈出院）全過程，均會產生各類統計信息，統計環節眾多，逐級向上統計匯總，單個環節的誤差可能影響不大，但是多個環節的誤差累積以后就增大了。統計信息化普及程度有待進一步深入，尤其在縣市級以下醫院，傳統的以人工為主的統計技術、方法、手段，無論是在時效性還是準確性上都存在較大的欠缺[4]。
2 醫院衛生統計數據質量應對措施
2.1 加強統計法制工作，切實做到依法統計 只有運用《統計法》來規范統計行為，強化統計法律意識，才能夠確保醫院衛生統計工作的順利進行。①統計機構必須是依法獨立設置的，并且在行政上應保持其獨立的地位，對于重要統計數據要有一套嚴格的收集政策，要使統計數據不受各方的干擾，確保統計數據的公正、客觀、真實。②要加強統計法制建設，切實做到依法統計。法律的生命力在于執行，強有力的法律執行機制將使得違法成本極高，進而從根本上杜絕虛報、瞞報、偽造、篡改統計數據等嚴重影響統計數據質量的統計違法行為的發生。③要加大普法力度，廣泛深入學習《統計法》，增強統計人員的統計法制觀念，特別是醫院領導，必須樹立科學的發展觀和正確的政績觀，實事求是地把醫院的客觀真實情況反映出來，只有這樣才能依法統計，才能保證醫院衛生統計數據的質量[5]。
2.2 改革統計制度及方法，統一統計指標體系 制度的建立是前提，制度的有效實施是關鍵，只有兩者實現緊密有效結合，才能達到統計數據準確性、及時性和完整性之間的平衡，否則只能是紙上談兵。《統計法》要求不斷改革統計制度、改進調查方法、統一指標體系，提高統計工作的科學性。首先，必須明確應收集哪些數據，醫院統計部門需要在收集、整理數據的基礎上，對獲取的數據進行進一步的統計分析總結，這些都必須以制度的形式固定下來。其次，應該按照什么樣的指標來收集處理數據，這就要求建立一套更加完善的統計指標體系，保證經確定的統計指標體系的統一和相對穩定，對指標的含義、統計口徑、計算方法都必須做出明確的說明和范圍界定，同一指標不能有多種口徑和隨意變更，并且要有較強的實際可操作性，這些也都必須以制度形式予以規定[6]。
2.3 建立健全統計數據質量監控評估體系 統計數據質量的監控與評估是一項復雜的、長期的系統工程，《統計法》指出國家加強統計科學研究，健全科學的監控評估體系。統計數據的監控與評估可以采用自我評估、監督評估、定性與定量評估相結合的方法。深入研究衛生統計數據質量評估原則、評估指標和評估方法，將評估指標分為定性指標和定量指標，并進一步劃分為一級指標和二級指標，建立起醫院衛生統計數據質量評估體系，結合評估體系制定措施對統計數據質量進行控制，避免漏填、誤填、編造數據、統計口徑不統一等行為。
2.4 搞好宣傳培訓，提高統計數據利用率，提高各級領導對統計工作的重視 領導的重視與支持是搞好統計工作的重要前提，因此，應廣泛深入地重點對其加強統計宣傳工作。同時還要靈活采用集中培訓、個人學習等多種方式使其掌握統計常規理論知識，進而提高其對統計工作的重視。領導決策人員則要身先士卒，從自身抓起，充分認識到統計工作的重要性，只有統計數據能夠反映實際情況，才能夠依據統計數據對醫院的發展做出正確的規劃決策。
2.5 加強隊伍建設，完善隊伍結構，提高整體素質 一方面加強在職人員業務再教育再提高，適當開展必要的培訓工作，全面提高統計人員的業務素質和職業道德，另一方面有計劃地引進新生力量，尤其注重引進一批既有統計專業背景，同時具備醫學專業基本知識能力的人才，我校衛生管理學院統計學專業培養的就是該類緊缺人才。結合醫院實際情況，適當提高統計人員的福利待遇，解決統計人員在工作生活等方面的實際問題，充分鞏固統計隊伍，增強統計人員的愛崗敬業精神。統計隊伍要保持相對穩定，不要輕易調動。要保證統計人員絕大部分工作時間從事統計工作，以能保質保量地完成統計任務[7]。
2.6 抓住機遇，加大投入，提高統計信息化水平 《統計法》指出國家有計劃地加強統計信息化建設，推進統計信息搜集、處理、傳輸、共享、存儲技術和統計數據庫體系的現代化。在當前信息時代，盡快實現統計信息自動化，全面提高統計整體效率和水平，是今后統計工作發展的總體方向趨勢。因而，必須加強統計信息化建設，加大信息化基礎投入，用先進的信息技術替代傳統的工作方式，提高統計工作效率和質量，使統計工作在醫院建設發展中發揮更大更積極的作用。
3 結束語
醫院衛生統計數據質量的提高是一項長期的、艱巨的任務。醫院衛生統計數據質量不僅受包括人為因素、人員隊伍建設、客觀條件、方法技術等多方面因素的制約，統計數據質量本質上是多方面工作質量的綜合體現。只要認準目標，理清思路，堅定信心，抓住機遇，同心協力，樹立質量第一的觀念，千方百計在提高醫院衛生統計數據質量上下功夫，就能提高衛生統計能力和數據質量，從而為醫院及有關部門決策提供數據支撐和智力保障，有力地促進醫院更好更快地發展。
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2013年英國衛生部《罕見病應對策略》，其規定國家應改善公平的就醫途徑,提供以病人為中心協調、專業的基本醫療服務等，以促進國民衛生服務、研究團體、學術界和產業界之間的協同工作；此策的施行，提高了政府對之的關注度和患者服務質量，提升了罕見病研究、治療與護理的領先能力。我國罕見病患者亦面臨困境重重，英國的策略對我國的罕見病立法有一定借鑒意義，并為組織間的合作、保障罕見病患者的權益、實際可及的用藥保障等帶來啟示。
關鍵詞：
罕見病；優先權；通用保健；同情用藥制度
人的健康，在自然學派的眼里，是與生俱來的權利。[1]但因基因缺陷等原因，有些人從一出生就喪失健康權。孩子若遺傳了父母存在缺陷的基因，則極有可能患上罕見疾病；患兒50%左右在嬰兒或少年時期即可發病并快速發展，甚至急劇死亡。目前全世界已發現超過6000種罕見病，大約占人類疾病的10%，其中80%以上與遺傳有關。[2]罕見病又稱“孤兒病”。對于“罕見病”，醫學界的界定方式不一，有些國家以患病例數的比例來界說，如美國是指患病例數少于20萬，約占總人口的0.75‰；日本是少于5萬例，約占總人口的0.4‰；澳大利亞是少于2000例，約占總人口的0.1‰；歐盟定義為患病率低于0.5‰。[3]世界衛生組織（WHO）將“罕見病”定義為患病例數占總人口的0.65‰～1‰之間的疾病或病變。我國尚未明確界定。一直以來，罕見病患者面臨著醫療、經濟及社會關系等多重災難，包括診治不及時、不規范、藥少價高等諸多原因。為降低罕見病患者的醫療負擔，改善這一群體的生存狀況，歐美等發達國家和地區相繼頒布了罕見病防治及藥物的法律法規。其中，歐盟于2008年起在整個歐洲開展罕見病保障工作，但尚屬于戰略性的總體規劃；2000年以前，無論是在歐共體層面還是在各成員國之間，對于罕見病的關注和相關政策都十分有限。2013年11月22日，英國衛生部了首個關于罕見病的應對策略，旨在更好地利用科技，用基因測試改變罕見病，將病人需要的人才、資源匯集起來，并促進了英聯邦中4個國家間的合作。
一、英國《罕見病應對策略》介紹
（一）前言英國衛生部長在前言中宏觀概述了罕見病應對策略的內容及目的，介紹了“罕見病”概念、病患發生概率，并針對英國為什么需要一個應對策略作了說明。其重點有三，一是保障患者權利；二是提高醫療領域彼此間的協同工作；三是提升醫學科學水平。在應對策略的背景中，介紹了從2009~2010年歐盟及英國在罕見病方面的工作，強調了罕見病患者在治療方面的突出問題。
（二）總體框架總體框架分五個方面，明確了至2014年2月底將采取的具體措施。框架的五個方面包括：第一，為罕見病患者提供幫助，即對罕見病群體、衛生部門及一些組織進行疾病調查，對患者給予幫助，提供疾病信息及診療資訊分享；第二，識別和預防罕見病，包含基因篩選、孕前和產前保健、產前和新生兒篩選，對于嚴重的遺傳情況進行級聯測試等；第三，診斷和早期干預，其中包含對于醫學本科生、研究生等關于罕見疾病認知方面的高質量培訓，明晰確定的醫療途徑（必須有明確的、便利和有效的醫療途徑，這些可能包括初級保健、當地醫院、社區中心和專家臨床中心；應該有共同的協作識別患者罕見疾病的危險，使病人得到快速的診斷，而不必每次都重新開始有一個不確定的檢查結果），包含病人的角色、治療評估、基因檢測、編碼和分類（準確地記錄遺傳信息以了解疾病的發病率和患病率，采用統一記錄方式促進國際合作）、有效的技術支持等；第四，醫療協作，涵蓋不同部門、不同醫院治療延誤就診并且診療護理銜接問題，可建立遠程虛擬專家中心，實現信息資源共享，減少患者尋求幫助時間，匯集精確診斷疾病等；第五，研究的任務，以流行病學、經濟學數據為基礎，增加證明研究，在研究中保證和包含患者參與，受試者實驗研究中要遵守道德法律規定、提高診斷效果、開展罕見病研究的協作、發展新治療的合作關系等。具體措施有：公平的就醫途徑；提供以病人為中心的協調、專業的基本醫療服務；為專業醫療人員及病人提供診斷的證明基礎及最佳的醫療資源；迅速有效地學習借鑒先進的罕見病診療方法；為患者及其家庭提供公平和持續的干預措施和支持；促進國民健康保險制度之間的協同工作，研究社區、學術界和產業界如何更好地了解罕見疾病和如何給予最好的治療；支持教育和培訓項目,使健康和社會保健專業人員更好地識別罕見疾病，幫助患者診斷和提供治療途徑；促進英國成為研究罕見病領域的領導者及合作者。
（三）應對策略其一，建立有效機制持續地進行罕見病研究，為病人提供服務。病人組織及英聯邦的4個國家要深化合作。其二，提高對罕見病人的服務意識和對個人的教育、家庭、社會關系和工作能力等方面因素對罕見病的影響的意識。鼓勵供應商在進行開發和管理服務時考慮罕見病對人們生活的影響。其三，鼓勵英國國民健康保險制度和其他公共服務提供者之間有效和及時的聯絡。其四，確保病人和他們的家屬在治療決策、規劃、評估和監測服務上有發言權。其五，考慮如何給予所有罕見病患者明確和及時的信息，比如其疾病狀況和發展、診療方案及實際可行的支持等。其六，創建病人注冊數據庫，將現有病人數據進行聯系并做好電子健康記錄。其七，與疾病篩選委員會合作，以確保疾病早期篩查診斷。其八，與英國國民健康保險制度和臨床醫生建立合作，建立明確方便和有效的初級保健通路、二級診療、臨床中心、區域中心以確保診斷治療無障礙。創建有效的臨床網絡，根據患者的個人情況幫助決策咨詢和診斷。其九，確保有適當的程序來評估治療患者的治療成本和收益。其十，提高罕見病醫療行業的教育意識,包括鼓勵病人醫療、護理及相關專業診所衛生專業人員參與培訓項目，以獲得實際的經驗，確保臨床技術用于鑒別診斷。其十一，繼續完善罕見病服務規范，包括國家特殊保健途徑和通用保健途徑,最終達到均適用的通用保健途徑，其包括:從童年到老年保證措施的質量和結果的無縫銜接；為所有罕見病患者提供適當的保健計劃和疾病的預期。其十二，確保專業臨床中心和科學之間的關系，將科學研究付諸實踐。提供專業網絡，實現跨區域的對話和協作。其十三，促進慈善資助，鼓勵病人團體參與監管機構。其十四，在罕見病研究領域設置優先權，支持罕見病研究治療。其十五，建立英國罕見疾病利益相關者論壇，監控整個英國策略的實現。論壇和英國國民健康保險制度罕見病咨詢小組將提供機會確保英聯邦的4個國家之間的合作。
二、其施行效果分析
英國衛生部說，根據新的應對策略，英政府擬在未來幾年陸續出臺以患者個體差異為依據而制訂的更具個性化的醫療護理方案、培養具有專業能力的醫療機構、通過罕見病教學和培訓等方式進一步提高對于罕見病應對的能力，使英國在世界罕見病研究領域居于首要地位。[4]英國《罕見病應對策略》在推進罕見病人的健康權保障和醫療服務事業中，起到了積極作用。
（一）對策施行前2010年，英國罕見病患者已超過350萬人。英國罕見病主席阿拉斯泰爾•肯特曾說:“許多罕見病患者和他們的家屬都必須經過多年的醫學檢查和程序后才能確診，病人和家屬還需努力找到能治療疾病的醫療條件,并且不得不面對沒有足夠社會支持的生活。”一英國調查顯示，46%的患者在罕見病癥狀出現后需等待一年才能得出正確的診斷結果，至少160萬人未滿足確診需求和潛在的可避免的傷害；20%的患者需要五年才能等到最后的診斷結果；12%的患者等待最終診斷結果超過十年。25%的患者因為疾病去過三至四所不同的醫院；12%的病人去超過五所不同的醫院；68%的病人在最后的診斷前看了三個或更多醫生；22%的病人在最后的診斷前問診了六個或更多的醫生。30%的患者認為從兒科治療過渡到成人治療存在問題；46%的患者在收到最后的診斷前至少有一個不正確的診斷；30%的患者接受了三個或更多誤診；52%的患者或家屬感到在他們的病情診斷上沒有得到足夠的信息，同樣多的患者認為病人互助組織是他們的主要信息來源；37%的病人認為他們沒有人可以去詢問信息；只有33%的患者認為社會給予了他們足夠的支持；不足30%的人覺得他們的心理需求得到足夠的支持。覺得他們的財務問題得到足夠支持的只有24%。在護理方面，75%的病人沒有一個專門的護理協調員或保健顧問；調查中也涉及到患者反映就醫醫院路途遙遠，不能就近醫療的問題。問題主要包括:很難獲得正確的診斷，病人經常談到嚴重的延遲診斷和誤診；病人和家屬努力獲取病癥的信息，但其醫療和非醫療的需求缺乏支持；診療護理不夠協調,尤其是在從兒科治療向成人治療過渡的過程。
（二）對策施行后的成效1.提高了政府關注度和患者服務質量。罕見病策略最大的特點是始終堅持以病人為中心，讓罕見病患者在如何發展服務上有發言權，讓政策制定者深刻了解到罕見病患者在生活中需要克服的障礙。英國罕見病策略在實施中，RareDiseaseUK(RDUK)作為罕見病患者及幫扶者的聯盟，吸收了病人、臨床醫生、研究人員、學者、和對罕見病感興趣的個人。其在促進各國落實罕見病策略，提高政府關注度、為患者提供高質量服務，促進交流與合作中發揮了重大作用。2.罕見病病患所獲得的幫助和信息更多。英國也與著名罕見病網站Orphanet深入合作，為罕見病人提供更多幫助及診療信息。為了落實罕見病策略，成立了罕見病利益相關者論壇。英國政府要求這個論壇與四個國家合作，監督國家戰略的實施，保證了各領域工作順利進行。3.罕見病研究、治療與護理的領先能力提升。英國在很大程度上促進高質量的生物醫學研究轉化為干預措施，這將改變患者及其家庭。他們經常與國家健康研究所交流,它現在已經將罕見病列入議程。罕見病是萬人基因工程三個重點領域之一，英國公共衛生規劃將建立全國罕見病和先天性畸形登記。英國罕見病的研究、治療與護理被公認為世界領導先者，其在罕見病發展上的經驗值得世界各地借鑒。2013年11月，在英國出版了罕見病策略之后,其有一系列活動解決打算如何實現51個承諾。
（三）對策施行后的問題罕見病策略之后,英聯邦的4個國家雖積極地開展一系列活動，但進展參差不齊。1.國民健康保險嚴重超支。英國采取的是國家醫療模式，患者藥品的獲得途徑源于醫院藥房，罕見病的治療藥品全額報銷。國民健康保險制度所作的很多專業改革變得不透明，這很令人遺憾。這造成了相當大的外部利益相關者之間的不安，其感覺在某些方面,國家層面的利益計劃和相關承諾策略，會因短期私利而面臨喪失的危險。英國國民健康保險制度的停滯狀態給國民帶來了越來越多的擔憂。盡管有了一個希望的開始,但英國國民健康保險制度的效果令人失望，英國國民健康保險制度出現嚴重超支的現象。[5]2.專家中心、慈善組織及研究機構存在問題。英國建立了一個專家中心“工作組”，用以審查英國國民健康保險制度的活動并調整縮減預算、規劃未來發展。該中心希望國家主管機構任命專門的機構將事情再次推動。關注病人群體在英國策略范圍之內只能少量使用經費的問題，使罕見病研究費用的分配更加合理，提高資金運用的透明度。疾病研究慈善機構中，大的慈善機構大多資助常見病研究，而罕見病的資助機構通常為小的慈善機構。對于罕見病研究效果的評議，由于罕見病研究者少，很難找到罕見病研究領域的同行進行評議并提出專家建議。對于招募患者并完成許多變量研究的審批流程繁瑣，耗時和昂貴的問題，英國正在創建綜合研究應用系統，以期簡化程序，方便罕見病研究。3.罕見藥研發、價格、使用模糊化。英國沒有像其他歐盟國家那樣制定藥品研發的激勵政策，而是通過策略的實施對罕見藥的臨床研究提供相應的幫助，間接支持和鼓勵罕見藥的研發。在價格方面，允許藥企自主定價，以臨床附加值、同類產品的價格和銷售量等為考量因素，但要求必須符合藥品價格監管計劃的利潤管制標準。愛爾蘭的罕見藥價格常常會成為其他歐盟國家的定價參考。[6]英國設立了罕見藥指導中心，并出臺同情用藥制度。具體規定若某種藥品對改善罕見病患者的健康是必不可少或沒有適宜的治療藥時，則可準許藥品進行標簽外的使用。但有時臨床醫生對罕見病的認知和診療手段的不明確，存在著標簽外使用的模糊化問題。
三、我國罕見病患者的現狀及困境
我國已整理的罕見病名錄有269種，患者的數量目前大約在1000萬~2000萬例。[7]從國內17家罕見病組織中獲取的我國罕見病患者的基本信息可知，我國常見的20余種罕見病中，患者以人數從多至少排列依此為血友病、重癥肌無力、脊髓小腦共濟失調癥、苯丙酮尿癥、成骨不全癥、白塞氏病、結節性硬化癥等。其中，魯、蘇、粵、冀和北京地區比例偏高，偏遠省份且少數民族地區比例明顯偏低；在局部地區城鄉間無大差距，農村相比于城市略高；受調查對象中，男性患者占絕大多數達到86％，未成年人占三分之一左右；60%以上的罕見病患者曾到醫療機構接受針對該罕見病的治療，甚至頻繁就醫，但因被誤診、缺乏治療方法、治療費用過高、缺少有效藥物或藥價太高等，近五成罕見病患者認為就醫效果不理想。[8]至今國內對于“罕見病”尚未有官方界定，缺少具體的專門保障政策和法律規范。我國罕見病患者所面臨的困難是多方面的，既有診斷、用藥等醫療本身及其經濟問題，又有社會適應性等人文障礙。
（一）診斷、用藥等醫療本身及其經濟問題和英國等國家一樣，無論是罕見病的基礎研究，還是臨床診斷技術都遠不能滿足患者需求。因罕見病患病率低，臨床和流行病學相關資料缺少積累，醫護人員對于罕見病的認知寡薄，大部分罕見病尚無有效的篩查手段和方法，致我國罕見病誤診率也高于其他常見病，很多罕見病患者都輾轉多家醫院后方能明確診斷。在治療中，絕大多數罕見病缺乏效果顯著的治療方案，其中遺傳性疾病多數無有效治療藥物。最為嚴峻的問題是，僅有的藥品價格昂貴，多數家庭難以負擔。目前，隨著我國社會醫療保險類型不斷多樣化，多半罕見病患者已參加了醫保。但因保險類型有所差異，報銷比例從10%以下到50%左右不等，總體報銷比例較低。而80%以上的罕見病患者未參與任何商業保險，這不僅緣于這類群體購買能力低，更深的原因在于他們無處購買，且大多數商業保險將該類疾病列為免責條款。
（二）生育、求學、就業及社會融入問題罕見病主要來源于家庭遺傳。早發現、早診斷、早干預是預防和治療罕見性遺傳病的重要手段。但我國一些地方組織和個人，對婚前醫學檢查、孕前優生健康檢查、孕期產前篩查、產前診斷和新生兒疾病篩查的“三級預防”措施并未重視或嚴格實施，不作遺傳咨詢而盲目生育等，繼而產生不可逆轉的嚴重后果。罕見病患者在教育、就業等方面的權益缺失也是不容忽視的問題。學校可能會因為接受一個罕見病患者入學而帶來額外的負擔和風險，用工單位亦然。目前國內大多數罕見病家庭只是自發成立各類罕見病病友群，政府相關部門還未具體設計罕見病患者入學、就業等的幫扶與支持機制，對該群體的歧視或明或隱，關懷和救助不足。全社會對罕見病認知度較低。罕見病群體自覺人微言輕，大多數人情緒在“壞”到“更壞”之間波動。有個年輕患者自述，在中國得病，就像結婚，開始會甜蜜，之后會出現各種問題。大意就是最初會有來自家人的關注和不遺余力的救治；但善待中是過度的同情，然后來自各方惡心、歧視———有些疾病的患者經常不被人理解，不能獲得應有的幫助和體諒，包括醫生不能獲得的幫助和體諒；有些病癥經常被理解為“心情不好”，乃至還會被他人嘲諷“這么點挫折都受不了”，被定性為“心理原因”，導致患者家屬對患者的病情產生懷疑，認為其過分夸張。
（三）醫療單位及醫藥企業的無奈前文從患者視角已知罕見病缺醫少藥及藥價畸高的現實，而醫療單位、醫藥企業自有苦衷。“罕見病”不是指一種病，而是很多病的統稱，除遺傳因素所致之病外，還有由于環境污染、產婦高齡化、生活工作壓力增大等多種不利因素誘發出的新的疾病。迄今，有治療方法的罕見病不足5%；我國罕見病基礎研究弱，其成果向臨床應用的轉化更是滯后———醫院多存在罕見病發病率資料空白、診斷方法匱乏、治療手段不規范的問題[9]，且也會因罕見病治療效益低而輕視它；再加上個別患者誤將“出院”當成是“痊愈”，由此形成醫患之間期望值與診療效果間的巨大反差，從而導致醫療糾紛比例偏高。藥品生產企業因罕見病藥品市場需求小、研發成本高、幾無利潤可言而缺乏生產動力。罕見藥的生產經營制度不健全，政府間的各項政策缺乏有效的激勵、引導和協同，加之無罕見病藥品進口綠色通道，結果導致有效治療罕見病的藥物持續性缺乏、大部分罕見病無藥可醫或罕見病藥品價格昂貴。
（四）保險及其他保障機制短缺目前我國醫療保險制度包括公費醫療、城鎮職工、城鎮居民和新型農村合作醫療四種模式。近年來，國家在社會醫療保險、最低生活保障等方面不斷努力，使罕見病患者獲得了一些扶持。我國基本醫療保險主要用于支付基本醫療保險藥品目錄、診療項目目錄、醫療服務設施標準這三大目錄規定范圍內的藥品和診療費用，沒有具體的針對罕見病的醫藥方面的法律、法規，罕用藥通常未能進入醫保藥物目錄，這就使得罕見病患者“參保”后的高治療費用仍需自行承擔。2009年我國新醫改方案的推出，大幅提高了我國醫療保險覆蓋率，但是“低水平、廣覆蓋”的醫療保險模式并沒有提出與罕見病相關的診斷和治療的方案，這同前文所述的求學、就業受阻，社會參與機會低等問題一起，皆顯現出了我國罕見病保障機制的短缺性。
四、啟示與建議
罕見疾病是典型的民生問題。關愛并切實保障罕見病群體利益，是關注生命質量、提高弱勢群體醫療健康、實現社會公平的大問題。
（一）明確罕見病認定標準及盡快立法缺少具體明確的認定標準，罕見病患者病例數量統計則無法進行，罕見病誤診、漏診變得更容易，醫藥費用無法報銷，權利保障措施難于施行，罕見病的防治工作也將落空。罕見病預防、診療、保障、救助等環節中應有針對性的法律規定，建議像英國及歐盟等那樣，既有戰略性的總體規劃，又有逐步落實的具體對策。英國策略中的優先權，即“在罕見病研究領域設置優先權，支持罕見病研究治療”以及通用保健途徑，即“從童年到老年保證措施的質量和結果的無縫銜接，為所有罕見病患者提供適當的保健計劃和疾病的預期”，都將為我國罕見病患者權益保障立法提供一個很好的思路。
（二）引導罕見病醫療、企事業及社會組織間開展合作罕見病立法可以被視為是公共部門保障集體健康權利、應對集體健康風險而進行的理性建構與必要投資。[10]在醫療領域，通過基因檢測和科學育兒等技術手段，以阻斷罕見病的基因遺傳。就診時規范整理罕見病患者信息，逐步創建起全國性的罕見病病例系統和病人數據庫、資源庫，構建全國甚至全球的罕見疾病網絡，推動罕見病預防與診斷研究，鼓勵醫學科技工作者對罕見病開展深入調查和研究，盡早建立專業的罕見病治療護理中心，并指導患者用藥。臨床研究方案的設計能簡化孤兒藥品評審批程序，制訂孤兒藥優先審評的實施細則，包括臨床實驗減免及特殊審批。開展罕見病相關知識的防治教育，對罕見病患者進行特殊教育；對于治療及藥物的使用給予專業、科學、有效的輔導；規范罕見病的治療及藥物的使用；讓公眾了解罕見病，也提高社會認知率和關注度。
（三）尊重、保障罕見病患者的權益并提升對其的綜合的人文關懷罕見病因其比例低不僅使其醫療救助的機會缺失，在社會生活的其他方面其也遭遇差別待遇。英國的應對策略明確鼓勵病人醫療。我國需在功利與公平之爭中多給病人一些關照，應在醫療救助、生活關懷、能力培養、社會融入方面給予罕見病患者以更多的幫助，避免給患者在升學、謀職、求醫、婚姻、養老及救助等方面以差別對待。還需以罕見病患者為中心，建立心理疏導機制，提升人文關懷力度；以保護患者生命健康權益的價值追求為主，及時幫助罕見病患者及其家庭解決思想情緒和心理健康方面的問題，有效消除引發他們心理失衡、失調的外部誘因，改變其憂郁感、孤獨感、失落感等不良情緒。
